In Germania trapiantata l’80% della pelle con una geneticamente modificata

Fino al 2015 era stato un “bambino farfalla”, come vengono chiamati i bimbi la cui pelle è resa fragile da una malattia genetica chiamata epidermolisi bollosa, talmente fragile da ricordare le ali delle farfalle. Ora il piccolo ha nove anni e ha riconquistato la vita normale di un bambino della sua età: gioca, va a scuola e la sua condizione precedente è solo un brutto ricordo. Lo straordinario risultato è stato possibile grazie a un intervento, pubblicato sulla rivista Nature e avvenuto in Germania, nell’Università della Ruhr a Bochum, con la pelle rigenerata in Italia dal gruppo di Michele De Luca, del dipartimento di Medicina rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’università di Modena e Reggio Emilia, grazie anche a Chiesi Farmaceutici spa. 

Le cellule navetta

Dalla Germania era arrivata una richiesta di intervento perché, ha spiegato De Luca, «il bambino, di origine siriana, aveva una grave forma di epidermolisi bollosa, quella giunzionale, aveva perso l’80% della pelle, era in fin di vita e in coma farmacologico». Nel settembre 2015 viene data autorizzazione a procedere, per uso compassionevole. Adesso il bambino «vive con i suoi genitori, le sorelle e i fratelli. La sua pelle – ha aggiunto De Luca – è stabile e ha già avuto più cicli di rinnovamento».

Gli scienziati hanno prelevato le cellule modificate geneticamente da un’area del corpo sana, non intaccata dalla malattia. Qui, racchiuso in un virus neutralizzato e utilizzato come navetta, è stata trasferita la forma sana del gene Lamb3, la cui alterazione determina l’epidermolisi bollosa giunzionale. A partire da questa modifica genetica sono stati realizzati lembi di pelle delle dimensioni comprese fra 50 e 150 centimetri quadrati e poi trapiantati nel piccolo in due interventi successivi.

Un traguardo fondamentale

De Luca, con un’esperienza trentennale in questo settore, coltiva in laboratorio cellule staminali della pelle e ora per la prima volta ha potuto applicare le proprie ricerche anche alla sperimentazione clinica.

Eseguito in Germania, l’intervento rappresenta un traguardo fondamentale per trovare la “fonte” delle cellule staminali che consentano un rinnovamento continuo della pelle. Grazie a queste nuove scoperte i tempi sono maturi per passare dai test in laboratorio alla sperimentazione clinica. I primi sono stati effettuati in Austria, a Salisburgo, su gruppi di persone di diverse età colpite da forme di epidermolisi bollosa diverse da quella da cui è affetto il bambino “farfalla”.

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