Uno studio dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha individuato un anticorpo efficace
Si tratta di un nuovo farmaco per la cura di tre malattie autoinfiammatorie rare, di recente scoperta e caratterizzate da febbre ricorrente e uno stato generale di infiammazione.
L’efficacia del farmaco è stata valutata dopo una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e la cura dovrebbe essere disponibile a breve anche in Italia.
Le tre patologie rare sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La Fmf, che nasce geneticamente in Medio Oriente, è la più conosciuta e diffusa delle tre, mentre le altre due sono malattie molto rare.
Risultati promettenti
I pazienti colpiti da queste malattie hanno in comune episodi febbrili ricorrenti frequenti, da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese; inoltre sia adulti che bambini soffrono di artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei. Il denominatore comune delle tre malattie è il coinvolgimento delll’interleuchina 1, una molecola legata all’infiammazione. Il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico, è stato effettuato su 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. I risultati, molto promettenti, hanno ridotto gli episodi febbrili a uno all’anno.
“I risultati dello studio – spiega Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico – in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall’FDA (Food and Drug Administration). Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia”.
